12月20日, Doctor David schaffer在《science advances》发表了《In vivo genome editing improves motor function and extends survival in a mouse model of ALS》一文，展示了其重要的研究成果：利用CRISPR-Cas9基因编辑修改了肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）致病缺陷基因，推迟了疾病发病时间，延长了小鼠生命。

Schaffer团队研究人员选取了导致2% ALS案例的人类突变基因，构建转基因小鼠。利用病毒将编码Cas9蛋白的基因递送至脊髓运动神经元细胞核。基因转录成Cas9蛋白后化身分子剪刀，剪切ALS致病突变基因SOD1(超氧化物歧化酶1)。在Cas9蛋白的帮助下，敲除SOD1的小鼠的发病时间比其他ALS患病小鼠晚了将近5周，小鼠平均寿命被延长了1个月，而对照ALS小鼠则只能活4个月。小鼠死后，研究人员检查尸体发现，幸存的运动神经元都是那些被病毒感染了的细胞，并且携带Cas9蛋白，未被病毒感染的细胞无一存活。