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    CRISPR靶向治疗迈出重要一步:体内基因敲除

    CRISPR靶向治疗迈出重要一步:体内基因敲除



    12月20日, Doctor David schaffer在《science advances》发表了《In vivo genome editing improves motor function and extends survival in a mouse model of ALS》一文,展示了其重要的研究成果:利用CRISPR-Cas9基因编辑修改了肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)致病缺陷基因,推迟了疾病发病时间,延长了小鼠生命。

    Schaffer团队研究人员选取了导致2% ALS案例的人类突变基因,构建转基因小鼠。利用病毒将编码Cas9蛋白的基因递送至脊髓运动神经元细胞核。基因转录成Cas9蛋白后化身分子剪刀,剪切ALS致病突变基因SOD1(超氧化物歧化酶1)。在Cas9蛋白的帮助下,敲除SOD1的小鼠的发病时间比其他ALS患病小鼠晚了将近5周,小鼠平均寿命被延长了1个月,而对照ALS小鼠则只能活4个月。小鼠死后,研究人员检查尸体发现,幸存的运动神经元都是那些被病毒感染了的细胞,并且携带Cas9蛋白,未被病毒感染的细胞无一存活。


    “这项治疗并没有使ALS小鼠恢复健康,也并非治愈。”Schaffer博士说道,“一旦通过优化呈递方式使CRISPR-Cas9进入细胞的比例达到足够高的水平,我们认为,还将会看到更喜人的改善。”

    “更好的载体,更简单合理的靶向管理途径是基因治疗领域研究的一大重点,我们希望通过我们的努力能促进该目标的尽早实现。”Schaffer研究中所采用的腺相关病毒(AAV)也有着一些看法。

    而我们ABM也在加速自己的脚步,目前在AAV和CRISPR方面为客户提供更加快捷方便的服务。

    AAV Service

    我们的AAV传染性数据是不言自明的:

    对于不清楚需要用哪种血清的看过来,小爱给你做了个表格哦:

    对于用哪种启动子有些举棋不定的宝宝,小爱也给你们做了个表格哦:


    CRISPR service

    CRISPR敲除和敲入稳定细胞系:

    abm在基因工程和病毒载体技术领域始终处于领先地位,我们一直努力以最低的价格为用户提供最新的技术。如果您有需要,请告诉我们,我们来完成剩余的工作。





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